Los fármacos para el tratamiento de estas dos enfermedades raras que financiará Sanidad
Dos nuevos medicamentos huérfanos para el tratamiento de la acondroplasia y la atrofia muscular espinal
La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha acordado la financiación dentro del Sistema Nacional de Salud (SNS) de dos nuevos medicamentos huérfanos para el tratamiento de dos enfermedades raras, la acondroplasia y la atrofia muscular espinal.
Los medicamentos se comercializan con los nombres de 'Voxzogo', cuyo principio activo es vosoritida, y 'Evrysdi', cuyo principio activo es risdiplam. El primero de ellos está indicado en el tratamiento de la acondroplasia en pacientes de dos años de edad y mayores cuyas epífisis no se han cerrado, debiendo confirmarse mediante pruebas genéticas.
Se trata del primer medicamento autorizado, y por lo tanto financiado, para esta enfermedad que afecta al crecimiento de casi todos los huesos del cuerpo, incluidos los del cráneo, la columna vertebral, los brazos y las piernas con el resultado de una estatura muy disminuida, entre otros problemas de salud.
Evrysdi es el tercer tratamiento autorizado y financiado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME), pero es el primero que se administra por vía oral con la ventaja que supone para aquellos pacientes que no son candidatos a la terapia génica o la administración intratecal, que eran las únicas vías de administración de tratamiento para esta patología hasta el momento.
La atrofia muscular espinal (AME) es una enfermedad neuromuscular rara provocada por una mutación genética que provoca una disminución de la masa y fuerza muscular.